贵阳化工机械网

当前的位置是:主页 >> 化工机械厂家

Alnylam的RNAi治疗Onpattro在hATTR研究中显示持续治疗

时间:2022-04-28 来源网站:贵阳化工机械网

Alnylam的RNAi治疗Onpattro在hATTR研究中显示持续治疗

来自Alnylam的Onpattro 的开放标签扩展研究的新数据显示遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性多发性神经病的长期疗效和持续治疗益处。该公司表示,长期数据显示药物能够逆转或阻止神经病变的进展。

上周末,位于马萨诸塞州剑桥市的Alnylam在意大利2019年周边神经协会(PNS)年会上展示了全球开放标签扩展研究的数据,以及APOLLO第三期patisiran研究的新分析中国机械网okmao.com。

Onpattro于8月被美国食品和药物管理局批准用于成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性,这是美国首次获得批准的首次RNA干扰(RNAi)治疗.hATTR淀粉样变性是一种影响约50,000人的罕见疾病全世界。除了多发性神经病或外周神经退化外,该疾病还可导致严重的残疾,包括失去行走,导致无法行走和心脏功能下降。

在会议上,Alnylam提交了为期一年的中期结果,显示APOLLO的安慰剂组患者在开始用patisiran治疗6个月后血清转甲状腺素蛋白(TTR)水平降低了约80%。该试验中大约三分之一的患者之前服用过tafamidis,这是辉瑞公司的品牌药,以Vundaqel和Vyndamax的形式出售。Tafamidis 于5月被批准用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病的心肌病。34%的患者由于疾病进展而停止使用他蝇吗?Alnylam说,大多数其他患者停止使用tafamidis参加APOLLO研究,原因不明。

Alnylam指出,在APOLLO试验中,一旦开始使用patisiran治疗,那些服用安慰剂并且看到“疾病进展的快速轨迹”的患者就会停止。那些患者在服用patisiran之前没有恢复他们服用的药物,Alnylam说这强调了patisiran治疗的重要作用。

此外,接受治疗30至36个月的患者表现出神经病变损伤和生活质量指标相对于基线的持续改善,Alnylam说。该公司表示,随着时间的推移,这些水平“持久保持”。

Alnylam TTR项目总经理埃里克格林说,patisiran的四年数据显示,患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性病患者继续经历持久性改善。格林说,使用Onpattro治疗可以使患者保持神经病变受损的逆转,并继续表现出强烈的安全性。

“APOLLO的其他分析显示,先前接受tafamidis治疗的患者在神经病变损伤和生活质量方面均有改善,”格林在一份简短声明中表示。

Alnylam还报道了patisiran和inotersen的间接治疗比较结果,即Ionis Pharmaceuticals和Akcea Therapeutics品牌药物Tegsedi。虽然没有对这两种药物进行过头对头的研究,但Alnylam表示间接治疗比较显示patisiran相对于inotersen在所有终点评估的有利治疗效果。Tegsedi 于10月被批准用于成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。

银耳子面膜

珂拉琪

小黑镜唇釉

colorkey